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科学家首次修复人类胚胎中的基因缺陷
(博讯北京时间2017年8月03日 转载)
    来源:《金融时报》
    
     科学家们首次修复了新培育人类胚胎中的基因缺陷,表明争议性的“基因编辑”技术可以防止一些遗传性疾病传给子孙后代。

    
    美国俄勒冈健康与科学大学(OHSU)与索尔克生物学研究所(Salk Institute)的团队与韩国和中国的同事合作,用基因编辑技术CRISPR来修复一种会导致肥厚型心肌病的DNA突变。每500人中就有一人患有这种遗传性心脏病,它也是导致表面上看着很健康的年轻运动员猝死的最常见原因。基因编辑涉及改变DNA以改变活细胞性质。
    
    研究人员用来自体外受精捐赠者的卵子培育了若干胚胎,将一名患有这种心脏病的男性的精子注射到这些胚胎中,同时还注入了一种旨在修复基因缺陷的CRISPR酶。
    
    如果没有这一步,半数胚胎都会遗传到这一缺陷。根据《自然》(Nature)杂志刊载的一篇论文,CRISPR将该比例降低到26%,而且没有任何迹象表明出现“脱靶”基因损害——部分科学家担心的这种治疗方式的副作用。
    
    俄勒冈健康与科学大学的胚胎细胞和基因治疗中心主任舒赫拉特•米塔利波夫(Shoukhrat Mitalipov)说:“(未来)每一代人都带有这种修复,因为我们已经从家族血统中去除了致病基因变异体。通过使用这种技术,可以减轻这种遗传疾病对家族成员的负担,且最终减轻人类的负担。”
    
    由于伦理和法律原因,这些胚胎均未植入子宫发育成婴儿。研究人员表示在进行临床试验之前他们还需要做很多科学、监管和政治上的工作。
    
    索尔克生物学研究所基因表达实验室(Gene Expression Laboratories)的教授胡安•卡洛斯•伊斯皮萨•贝尔蒙特(Juan Carlos Izpisua Belmonte)表示:“基因编辑尚处于起步阶段,因此即使这一初步尝试被认为是安全和有效的,我们仍必须继续非常谨慎地进行研究,且对伦理学问题予以最高度的重视。”
    
    伦敦大学圣乔治学院(St George’s, University of London)临床遗传学家雅尔达•贾姆希迪(Yalda Jamshidi)表示,该研究首次展示“有效修复早期阶段人类胚胎的一个致病突变”。最近在中国的两项研究没取得这样的成功。
    
    CRISPR技术能够让研究人员更精确地切除和替换DNA片段,以前的方法远远做不到这么精确。自从科学家于五年前左右首次意识到这项技术的潜力,他们已将CRISPR应用到从细菌到植物、昆虫、哺乳动物和人类等各种生命形式的基因工程中。
    
    编辑人类生殖系基因是CRISPR最具争议的应用,因为传给子孙后代的遗传变化是不可逆的。有些人还担心会从医学应用“滑向”培育提高了外表、运动能力或智商等特质的“设计婴儿”。
    
    美国国家科学院(National Academy of Sciences)召集的一个由科学家和伦理学家组成的国际专家小组在2月份得出结论,应该允许在严格的管理监督下对人类基因进行遗传方面的修改,以防止一些没有其他方法能阻止的严重疾病的遗传。
    
    生殖系基因治疗技术的反对者表示胚胎植入前遗传学诊断(PGD)——通过DNA检测选出健康的体外受精胚胎——是改变胚胎基因的替代方法。但该技术的支持者反驳说有些患者没有健康的胚胎可以植入�庸�
    
    许多国家都禁止植入经基因编辑的胚胎来培育婴儿,其中也包括美国,美国国会不允许食品药品监督管理局(Food and Drug Administration,FDA)考虑该技术的临床使用。米塔利波夫博士及其同事表示,他们的研究所取得的积极成果表明,政府和监管机构应该为通向活产的临床试验做好准备,尽管首先需要进行更多的“体外”研究。
    
    米塔利波夫博士表示:“我们愿意进行受监管的临床试验。”他同时表示如果美国继续阻止他们,“该技术将遗憾地转移到一个不受监管的地方。这项技术是复杂的,普通体外受精诊所不具备这个能力。” (博讯 boxun.com)
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